干细胞新突破：迅速治愈小鼠的1型糖尿病，效果九个月
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作者:jinencell
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发布时间: 2020-03-24
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我们都知道现在1型糖尿病没有特效药，必须一直使用胰岛素治疗，带来很多不便，特别是儿童。使用干细胞治疗1型糖尿病也有很多年，但是有一些问题，因为胰岛细胞还会被攻击，容易凋亡。但是，现在有了突破，新研究使用一种创新技术将人类干细胞更有效地转化为产生胰岛素的β细胞，产生胰岛素的细胞在小鼠中产生了“迅速治愈”的1型糖尿病，其益处持续了9个月。 
1型糖尿病
在1型糖尿病中，错误的自身免疫反应导致免疫系统攻击并破坏胰腺内产生胰岛素的β细胞，造成胰岛素缺乏，从而造成糖尿病及相关并发症。
现在的糖尿病人中，大概5%是1型糖尿病，主要以儿童为主，但是成人的发病率也在上升，中国大概有几百万人，严重影响生活质量。
过去干细胞治疗1型糖尿病不成功
先前的研究指出，人类多能干细胞（hPSC）是1型糖尿病的潜在治疗途径。
从治疗的角度来看，多能干细胞对于研究人员而言是一种有吸引力的选择，因为它们可以在实验室培养物中自我更新，并且可以分化为多种细胞类型。
研究人员以前曾使用hPSC来产生胰岛素的β细胞。但是，他们不能有效地治愈1型糖尿病。 干细胞新技术研究 
Jeffrey R. Millman博士是圣路易斯华盛顿大学医学院的医学与生物医学工程学助理教授，是这项新研究的主要研究者，该研究设法克服了这些先前的障碍。
他解释了迄今为止阻碍科学家进步的挑战。他说：“当您试图将人类干细胞转变为可产生胰岛素的β细胞（或神经元或心脏细胞）时，一个常见的问题是您还会产生其他不需要的细胞。”
“就β细胞而言，我们可能会获得其他类型的胰腺细胞或肝细胞。” 尽管植入这些不必要的细胞或“脱靶”细胞不会造成任何伤害，但Millman进一步解释说，创建更多的细胞会抵消治疗上有用的细胞数量。
他说：“获得的脱靶细胞越多，治疗上相关的细胞就越少。” “您需要大约十亿个β细胞才能治愈一个糖尿病人。但是，如果您制造的细胞中有四分之一实际上是肝细胞或其他胰腺细胞，而不是需要十亿个细胞，那么您将需要12.5亿个细胞，这使治愈该疾病的难度提高了25％。” 但是，新研究使用了一种创新技术来绕过此问题，研究结果发表在《自然生物技术》 杂志上。
创新干细胞技术介绍
这项新技术的目标是hPSC的细胞骨架或内部“支架”，以指导其分化为胰腺细胞。
该细胞骨架是一个结构，可以帮助细胞保持它们的形状，并提供机械支撑，使细胞移动、分裂和繁殖。
针对这种结构，研究人员可以创建更少的无关细胞，以及功能更好的β细胞，从而帮助控制血糖。
Millman解释了这种方法的新颖性，他说：“这是一种完全不同的方法，在我们进行此方法的方式上根本不同。” “以前，我们将鉴定各种蛋白质和因子并将其撒在细胞上以观察会发生什么。随着我们更好地理解信号，我们已经能够减少该过程的随机性。” 新的干细胞“迅速治愈”严重糖尿病 Millman和他的团队将从hPSC分化出来的β细胞的“胰岛大小的聚集体”移植到1型糖尿病小鼠中。
胰岛是位于胰腺中的一组细胞，这些细胞中的一些是产生胰岛素的β细胞。
作者在论文中写道，这种移植程序“迅速逆转了小鼠中严重的糖尿病”。他们随后强调说，新的干细胞协议“可以迅速治愈小鼠中已有的糖尿病”。
逆转的发生率与人类胰岛相似，并且正常血糖控制维持至少9个月（小鼠寿命短，3年左右）。
“我们能够制造出更多的β细胞，这些细胞在小鼠体内的功能更好，其中一些可以治愈超过一年。”
